Zolgensma, eine Gentherapie gegen die seltene Krankheit spinale Muskelatrophie (SMA), war bei seiner US-Zulassung 2019 mit einem Listenpreis von 2,125 Millionen US-Dollar das teuerste Medikament der Welt (Wikipedia). Inzwischen liegen andere Gentherapien darüber, etwa Hemgenix gegen Hämophilie B mit 3,5 Millionen US-Dollar und Lenmeldy gegen metachromatische Leukodystrophie mit 4,25 Millionen US-Dollar pro Dosis (Stand: September 2026).
Weitere teure Mittel sind Spinraza, das in den USA nach dem ersten Jahr 375.000 US-Dollar jährlich kostet, und Luxturna mit rund 850.000 US-Dollar für eine einmalige Behandlung beider Augen.
Inhalt
Wichtigste Erkenntnisse
- Zolgensma war 2019 mit einem Listenpreis von 2,125 Millionen US-Dollar pro Behandlung das teuerste Medikament der Welt.
- Heute kosten einzelne Gentherapien wie Hemgenix (3,5 Millionen US-Dollar) und Lenmeldy (4,25 Millionen US-Dollar) noch mehr.
- Hersteller begründen die hohen Preise mit Entwicklungskosten und kleinen Patientenzahlen bei seltenen Krankheiten.
- Die Erstattung und der Zugang zu diesen kostspieligen Therapien sind eine große Herausforderung.
Teure Medikamente: Hersteller verweisen auf kleine Patientenzahlen
Die Entwicklung neuer Medikamente, besonders für seltene Krankheiten, ist teuer. Hersteller wollen diese Kosten über hohe Preise zurückerhalten.
Warum Arzneimittel so extrem teuer sein können
Der Markt für Medikamente bei seltenen Krankheiten ist klein. Nur wenige Menschen brauchen diese Medikamente. Die Kosten verteilen sich deshalb auf wenige Behandlungen.
Seltene Krankheiten als Hauptgrund für hohe Kosten
Viele teure Medikamente helfen bei seltenen Erkrankungen. Die Hersteller begründen ihre Preise damit, dass sie ihre Investitionen über wenige Patienten zurückverdienen müssen.
Zolgensma: 2,125 Millionen US-Dollar für eine einmalige Gentherapie
Zolgensma ist eine Gentherapie gegen die seltene Erkrankung spinale Muskelatrophie (SMA). SMA entsteht durch einen Defekt im SMN1-Gen und führt zum Absterben der Motoneuronen im Rückenmark und zu Muskelschwäche (Wikipedia).
Kinder mit der schwersten Form (Typ I) lernen nie, frei zu sitzen. Unbehandelt sterben sie meist in den ersten zwei Lebensjahren an Atemversagen oder Infektionen.
Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
Zolgensma bringt eine neue, funktionierende Kopie des SMN-Gens in die Zellen, damit sie das fehlende SMN-Protein bilden. Die Behandlung erfolgt als einmalige Infusion.
Einmaliger Preis von 2,125 Millionen US-Dollar
Der US-Listenpreis liegt bei 2,125 Millionen US-Dollar pro Behandlung. Bei der Zulassung durch die FDA im Mai 2019 war Zolgensma damit das teuerste Medikament der Welt. Novartis begründet den Preis damit, dass es sich um eine Einmalbehandlung handelt. In der EU wurde Zolgensma im Mai 2020 bedingt zugelassen, Japan handelte den Preis auf rund 1,53 Millionen US-Dollar herunter (Wikipedia).
Andere kostspielige Arzneimittel: Gentherapien überholen Zolgensma
Neben Zolgensma gibt es weitere sehr teure Medikamente. Spinraza (Nusinersen), ebenfalls gegen SMA, kostet in den USA 125.000 US-Dollar pro Injektion. Das sind 750.000 US-Dollar im ersten Jahr und danach 375.000 US-Dollar jährlich, denn die Behandlung läuft dauerhaft weiter (Wikipedia).
Luxturna: Einmalige Behandlung für 850.000 US-Dollar
Luxturna ist eine Gentherapie gegen eine erbliche Netzhautdystrophie, die durch Mutationen im RPE65-Gen entsteht. Der Preis wurde mit 425.000 US-Dollar pro Auge angekündigt, also rund 850.000 US-Dollar für beide Augen. Die FDA ließ Luxturna im Dezember 2017 zu (Wikipedia).
Noch teurer als Zolgensma sind inzwischen andere Gentherapien. Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) gegen Hämophilie B wurde im November 2022 in den USA zugelassen und kostet 3,5 Millionen US-Dollar pro Dosis (Wikipedia). Lenmeldy (in der EU: Libmeldy) gegen metachromatische Leukodystrophie kostete in den USA 2025 laut Berichten 4,25 Millionen US-Dollar für eine Dosis (Wikipedia).
| Medikament | Erkrankung | Preis |
|---|---|---|
| Lenmeldy | Metachromatische Leukodystrophie | 4,25 Millionen US-Dollar (einmalig, 2025) |
| Hemgenix | Hämophilie B | 3,5 Millionen US-Dollar (einmalig) |
| Zolgensma | Spinale Muskelatrophie (SMA) | 2,125 Millionen US-Dollar (einmalig) |
| Luxturna | Netzhautdystrophie (RPE65) | rund 850.000 US-Dollar (einmalig, beide Augen) |
| Spinraza | Spinale Muskelatrophie (SMA) | 375.000 US-Dollar pro Jahr (ab dem zweiten Jahr) |
US-Listenpreise laut den oben verlinkten Quellen, Stand: September 2026.
Diese hohen Kosten sind eine große Herausforderung für das Gesundheitssystem. Sie werfen Fragen nach Zugänglichkeit und Erschwinglichkeit auf.
Preisgestaltung: hohe Kosten verteilen sich auf wenige Patienten
Bei Medikamenten für seltene Krankheiten ist die kleine Patientenzahl ein großes Problem. Die hohen Entwicklungs- und Herstellungskosten können nicht auf viele Behandlungen verteilt werden.
Die Hersteller verlangen deshalb sehr hohe Preise, um ihre Investitionen zurückzubekommen. Für die Gesundheitssysteme stellt sich die Frage, wie sie diese Preise tragen und den Zugang fair verteilen.
Teuerstes Medikament der Welt: Preise von Land zu Land verhandelt
Viele Patienten und Gesundheitssysteme können sich die teuersten Medikamente nicht leisten. Die Preise werden von Land zu Land verhandelt, Japan etwa zahlt für Zolgensma deutlich weniger als den US-Listenpreis.
Um den Zugang zu diesen Therapien zu verbessern, müssen Regierungen, Kostenträger und die Pharmaindustrie zusammenarbeiten.
Fazit: Gentherapien kosten bis über 4 Millionen US-Dollar pro Dosis
Die hohen Preise von Medikamenten sind eine große Herausforderung. Gentherapien wie Zolgensma von Novartis, Hemgenix oder Lenmeldy bieten neue Behandlungen für seltene Krankheiten. Doch Kosten von 2 bis über 4 Millionen US-Dollar pro Dosis sind für viele Länder kaum bezahlbar.
Es braucht neue Wege, um solche Medikamente erschwinglich zu machen, ohne Forschung und Entwicklung zu bremsen.